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市場調查報告書
商品編碼
2058139

肢帶型肌肉萎縮症（LGMD）：新療法、未滿足的需求和TPP洞察報告，2026年

Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026
出版日期: | 出版商: Thelansis Knowledge Partners | 英文 53 Pages | 商品交期: 2-3個工作天內

價格
簡介目錄

市場概覽

  • 預計到2035年，法國 LGMD 市場將從約 1.7億美元成長到 5.1億美元。
  • 市場成長受以下因素支撐：
  • 基因治療發展進展
  • 廣泛普及精準診斷和支持性護理
  • 市場擴張預計將由罕見疾病的高附加價值治療方案推動。
  • 未來的成長取決於基因療法和緩解疾病療法的商業化是否成功。

肢帶型肌肉萎縮症（LGMD）的新型治療方法和 TPP 見解

Thelansis 發布的《肢帶型肌肉萎縮症（LGMD）：新型療法、未滿足的需求和目標產品概況（TPP）洞察報告，2026》對該適應症的關鍵新型治療方法和主要藥物發現機會進行了全面分析，包括新興的競爭格局、未滿足的需求、目標產品概況（TPP）、試驗設計和關鍵意見（KOL）意見的領導者。

肢帶型肌肉萎縮症（LGMD）概述

肢帶型肌肉萎縮症是一組異質性遺傳性肌肉疾病，由影響筋膜、肌節或核蛋白的基因突變引起，導致進行性近端肌肉退化。患者表現為肩胛帶和骨盆帶無力、跛行以及不同程度的心肺功能障礙。特別是層粘蛋白病和肌聚醣病亞型，具有較高的心律不整風險，因此需要考慮早期植入心臟節律器或植入式心律轉復除顫器（ICD）。診斷包括肌酸激酶（CK）水準升高、肌肉切片檢查免疫組化以及基因檢測。雖然目前尚無特效療法，但治療方向正轉向基因型標靶治療方法，例如使用腺結合病毒（AAV）的基因治療和糖基化通路調變器，這些療法目前積極評估中。物理治療、矯正器具支撐和心肺監測仍然是基本的治療方法。多學科協作護理能夠維持患者的功能和生活品質。

主要亮點

  • 在法國，預計患有肢帶型肌肉營養不良症的人數將從2025年的約 1402 人增加到2035年的1499 人。
  • 肢帶型肌肉營養不良症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，其特徵是進行性肌肉無力和身體殘疾。
  • 基因檢測技術的進步使得早期診斷和亞型識別變得更加容易。
  • 由於目前尚無廣泛有效的疾病修正治療，因此仍存在巨大的未滿足需求。
  • 基因療法和基因醫學的新方法改變治療疾病的方式。

透過對醫生和關鍵意見領袖（KOL）的調查所獲得的見解：

  • 透過對關鍵意見領袖（KOL）的訪談，獲得了更深入的見解，進一步豐富了研究成果。
  • 調查問卷將根據客戶的要求進行客製化。

交付成果格式：

  • PowerPoint簡報
  • MS Excel

主要問題

  • 詳細的競爭格局趨勢
  • 管道分析
  • 符合新興治療方法的患者
  • 主要企業
  • 主要作用機制
  • 發布日期等的預測
  • 臨床試驗現況分析
  • 目標患者群
  • 試驗終點
  • 測試設計
  • 受試者招募標準等。
  • 未滿足的需求和機會
  • 目前主要治療方法的有效性
  • 未滿足需求的關鍵領域
  • 估算主要未滿足需求的市場規模
  • 目標產品概況
  • 屬性和級別
  • 醫生開立的處方
  • 預期患者佔有率
  • 關鍵KOL洞察對領先新興治療方法的見解
  • 意識
  • 預期用途/處理線
  • 對主要未滿足需求的滿意度
  • KOL評論

目標國家

  • G8
    • 美國
    • EU5
      • 法國
      • 德國
      • 義大利
      • 西班牙
      • 英國
    • 日本
    • 中國

主要企業

  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • ML Bio Solutions, Inc.
  • AskBio Inc.
  • Atamyo Therapeutics

目錄

第1章 主要調查結果及分析師說明

  • 主要趨勢：市場概況、SWOT分析、商業性利益與風險等。

第2章 競爭情勢

  • 目前的治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 主要治療方法概述及KOL洞察
  • 新興治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 領先的新興治療方法 - 概述和KOL洞察

第3章 產品屬性分析

  • 重點
  • 科學屬性
  • 商業性屬性
  • 產品定位

第4章 一級市場調查

  • 目前治療狀態
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療環境
  • 當前挑戰
  • 未滿足的需求
  • 新興治療方法
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療前景
  • 未滿足的需求和關鍵意見領袖的期望

第5章 未滿足的需求和TPP分析

  • 新興治療方法的主要未滿足需求和未來成就
  • TPP分析與KOL預期

第6章 監理與償付環境

第7章 附錄

簡介目錄

Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Emerging Therapy and TPP Insights

Thelansis's "Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026" provides a comprehensive analysis of the emerging competitive landscape, unmet needs, target product profiles (TPPs), trial designs, and KOL insights on key emerging therapies and key drug development opportunities in the indication.

Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Overview

Limb-Girdle Muscular Dystrophy is a heterogeneous group of inherited myopathies caused by mutations affecting sarcolemmal, sarcomeric, or nuclear proteins, driving progressive proximal muscle degeneration. Patients present with shoulder and pelvic girdle weakness, waddling gait, and variable cardiac or respiratory involvement; laminopathy and sarcoglycanopathy subtypes carry particular arrhythmia risk requiring early pacemaker or ICD consideration. Diagnosis combines elevated CK, muscle biopsy immunohistochemistry, and genetic panel testing. While no universal cure exists, the paradigm is shifting toward genotype-targeted therapies, including AAV-based gene therapy and glycosylation-pathway modulators under active evaluation. Physiotherapy, orthotic support, and cardiorespiratory surveillance remain foundational. Multidisciplinary care preserves function and quality of life.

Key Highlights

  • In France, prevalent LGMD cases are projected to increase from approximately 1,402 in 2025 to 1,499 by 2035.
  • LGMD remains a rare genetic neuromuscular disorder associated with progressive muscle weakness and disability.
  • Improved genetic testing is facilitating earlier diagnosis and subtype identification.
  • Significant unmet need persists due to the absence of broadly effective disease-modifying therapies.
  • Emerging gene therapy and genetic medicine approaches are reshaping the treatment landscape.

Market Overview

  • The France LGMD market is projected to grow from approximately $170 MN to $510 MN by 2035.
  • Market growth is supported by:
  • Advancements in gene therapy development
  • Increasing adoption of precision diagnostics and supportive care
  • Market expansion is expected to be driven by high-value rare disease therapies.
  • Future growth will depend on successful commercialization of gene-based and disease-modifying treatments.

Insights driven by surveys with physician / key opinion leaders:

  • Survey findings are corroborated and enriched by insights from interviews with leading KOLs
  • Survey is customized based on client requirements

Deliverables format:

  • PowerPoint presentation
  • MS Excel

Key business questions answered:

  • Detailed emerging competitive landscape
  • Pipeline analysis
  • Target patients for emerging therapies
  • Key companies
  • Key mechanism of actions
  • Launch date estimates, etc.
  • Clinical trial landscape analysis
  • Target patient segments
  • Trial endpoints
  • Trial design
  • Recruitment criteria, etc.
  • Unmet Needs and Opportunities
  • Performance of key current therapies
  • Top areas of unmet needs
  • Opportunity sizing for key unmet needs
  • Target Product Profiles
  • Attributes and levels
  • Physician likelihood of prescribing
  • Expected patient shares
  • KOL insights on key emerging therapies
  • Level of awareness
  • Expected use / line of therapy
  • Extent to fulfil key unmet needs
  • KOL quotes

Countries Covered

  • G8
    • United States
    • EU5
      • France
      • Germany
      • Italy
      • Spain
      • U.K.
    • Japan
    • China

Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country

Companies Mentioned

  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • ML Bio Solutions, Inc.
  • AskBio Inc.
  • Atamyo Therapeutics

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risk, etc.

2. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key emerging therapies - profiles and KOL insights

3. Product Attribute Analysis

  • Key takeaways
  • Scientific attributes
  • Commercial attributes
  • Product positioning

4. Primary Market Research

  • Current treatment landscape
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Current challenges
  • Unmet needs
  • Emerging therapies
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Unmet needs and KOL expectations

5. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

6. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

7. Appendix (e.g., bibliography, methodology)