裘馨氏肌肉萎縮症市場:KOL的洞察

本報告提供全球裘馨氏肌肉萎縮症市場相關調查，提供市場概要，以及已通過核准治療方法，開發平台趨勢，未來預測等資訊。

目錄

摘要整理

治療流程

調查目的

已上市治療方法

• 類固醇治療
  • Emflaza（地夫可特，PTC Therapeutics）
• 外顯子跳躍治療
  • Exondys 51（eteplirsen、Sarepta Therapeutics）
  • Vyondys 53（golodirsen、Sarepta Therapeutics）
  • Viltepso（Viltrasen、Nippon Shinyaku/NS Pharma）
  • Ammondiz 45（Casimersen、Sarepta Therapeutics）
• 其他口腔治療 (10)
  • Translarna（ataluren，PTC Therapeutics）

在研產品（三期和二期）

• 基因治療
  • Elevidys（SRP-9001/Deland Dystrogen Moxe Parvovec、Sarepta Therapeutics/Roche）(29)
  • 資料夾 Dystrogen Moba Parvovec（PF-06939926，輝瑞）
• 下一代外顯子跳躍療法
  • Vesleteplirsen（SRP-5051，Sarepta Therapeutics）
• 下一代類固醇治療
  • 瓦莫洛龍（ReveraGen Biopharma/Santhera Pharmaceuticals）
• 其他機制
  • Pamrevlumumab（FibroGen）
  • CAP-1002（Capricor Therapeutics）
  • Gibinostat（Italfarmaco）
  • EDG-5506（Edgewise Therapeutics）
  • ATL1102（反義療法）

其他早期機制（I/II 期）

• 基因治療
  • RGX-202（Regenxbio）
  • scAAV9.U7.ACCA（安斯泰來基因療法）
  • rAAVrh74.MCK.GALGT2（國家兒童醫院/Sarepta Therapeutics）
• 外顯子跳躍療法
  • DYNE-251（達因療法）
  • SQY51（SQY 療法）
  • WVE-N531（波生命科學）
  • AOC 1044（Avidity Biosciences）

DMD 的未來治療趨勢

• 主要見解摘要 (10)
  • 新生兒篩檢為 DMD 患者提供早期診斷和快速開始治療的可能性

KOL詳細資料

KOL突發新聞

Do KOLs believe PTC Therapeutics' Emflaza will retain its leading position in the face of new steroids and novel therapies? What underpins experts' opinion that Sarepta Therapeutics/Roche's gene therapy Elevidys marks a significant advance for DMD patients? What are KOLs safety concerns about Sarepta Therapeutics' next-generation exon-skipping therapy vesleteplirsen? KOLs critically assess the prospects of launched and pipeline therapies.

In addition to the full report, licensed users have access to the following KOL Bulletins via the Attachments area:

• 23 Aug 2023 KOL Bulletin -- Views on the FDA's accelerated approval of Sarepta Therapeutics/Roche's Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) in DMD

Table of Contents

Executive summary (8)

Treatment algorithm

Research objectives (3)

Marketed therapies (45)

• Steroid treatments (8)
  • Emflaza (deflazacort; PTC Therapeutics) (8)
• Exon-skipping treatments (27)
  • Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics) (9)
  • Vyondys 53 (golodirsen; Sarepta Therapeutics) (7)
  • Viltepso (viltolarsen; Nippon Shinyaku/NS Pharma) (7)
  • Amondys 45 (casimersen; Sarepta Therapeutics) (4)
• Other oral treatments (10)
  • Translarna (ataluren; PTC Therapeutics) (10)

Pipeline products (Phase III and Phase II) (111)

• Gene therapies (43)
  • Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec; Sarepta Therapeutics/Roche) (29)
  • Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926; Pfizer) (14)
• Next-generation exon-skipping therapies (15)
  • Vesleteplirsen (SRP-5051; Sarepta Therapeutics) (15)
• Next-generation steroid treatments (13)
  • Vamorolone (ReveraGen Biopharma/Santhera Pharmaceuticals) (13)
• Other mechanisms (40)
  • Pamrevlumab (FibroGen) (10)
  • CAP-1002 (Capricor Therapeutics) (11)
  • Givinostat (Italfarmaco) (7)
  • EDG-5506 (Edgewise Therapeutics) (7)
  • ATL1102 (Antisense Therapeutics) (5)

Other early-stage mechanisms (Phase I/II) (36)

• Gene therapies (16)
  • RGX-202 (Regenxbio) (8)
  • scAAV9.U7.ACCA (Astellas Gene Therapies) (4)
  • rAAVrh74.MCK.GALGT2 (Nationwide Children's Hospital/Sarepta Therapeutics) (4)
• Exon-skipping therapies (20)
  • DYNE-251 (Dyne Therapeutics) (6)
  • SQY51 (SQY Therapeutics) (4)
  • WVE-N531 (Wave Life Sciences) (5)
  • AOC 1044 (Avidity Biosciences) (5)

Future treatment trends in DMD (10)

• Key insights summary (10)
  • Newborn screening offers the potential for earlier patient diagnosis and prompt treatment initiation in DMD (8)

KOL details (3)

• KOLs from the USA (1)
• KOLs from Europe (1)

KOL Bulletins (2)