查看購物車
  • English
  • Japanese
  • Korean
封面
市場調查報告書
商品編碼
2098115

赫勒氏症候群（第一型黏多醣症）：新型療法、未滿足的需求和TPP洞察報告，2026年

Hurler Syndrome (Mucopolysaccharidosis Type I) - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026
出版日期: | 出版商: Thelansis Knowledge Partners | 英文 53 Pages | 商品交期: 2-3個工作天內

價格
簡介目錄

市場概覽

  • 預計義大利 I 型 MPS 市場將從2025年的1,800萬美元成長到2035年的3,800萬美元。
  • 推動市場成長的因素如下：
  • 酵素替代療法的廣泛應用和新興基因療法的興起
  • 透過新生兒篩檢和基因檢測提高診斷準確性。
  • 未來的成長將取決於能否出現根治性和緩解疾病治療方案。

赫勒氏症候群（第一型黏多醣症）的新療法及對TPP的深入研究

Thelansis 的《赫勒氏症候群（第一型黏多醣症）：新型療法、未滿足的需求和 TPP 洞察報告，2026》對該適應症的關鍵新興療法和主要藥物發現機會進行了全面分析，包括新興的競爭格局、未滿足的需求、目標產品概況（TPP）、臨床試驗設計以及關鍵意見領袖（KOL）的見解。

赫勒氏症候群（第一型黏多醣症）概述

赫勒氏症候群是第一型黏多醣症中最嚴重的一種。這是一種罕見的遺傳性疾病，由於酵素缺乏，複雜的醣類會在體內積聚，導致快速的多重器官功能障礙，從嬰兒早期開始就會影響大腦、骨骼、心臟和其他器官。在某些地區，透過引進新生兒篩檢可以實現早期診斷，鑑於疾病進展極為迅速，且在不可逆損傷累積之前開始治療對預後影響顯著，因此早期診斷非常重要。標準治療以造血幹細胞移植為中心，通常會聯合酵素替代療法，但僅靠這些療法只能部分改善病情，許多患者會遺留骨骼系統、心臟和其他器官的長期併發症。基因治療是該領域研究最活躍的方向，目前主要有兩種不同的方法：一種是將矯正基因直接導入神經系統，另一種是在體外改造患者自身的造血幹細胞，然後再重新輸注回患者體內。前者最近因罕見腫瘤相關的安全問題而面臨監管暫停，而後者進展最快，已完成入組試驗的招募工作。

主要亮點

  • 在德國，接受治療的I 型 MPS 病例數預計將從2025年的169 例增加到2035年的181 例。
  • MPS I 型是一種罕見的遺傳性溶小體儲積症，其特徵是進行性多器官併發症。
  • 早期診斷和及時治療對於減緩疾病進展和改善治療效果非常重要。
  • 目前仍有大量未被滿足的需求，即開發能夠產生長期緩解疾病效果並提高生活品質的療法。

透過對醫生和關鍵意見領袖（KOL）的調查所獲得的見解：

  • 透過對關鍵意見領袖（KOL）的訪談，獲得了更多見解，進一步完善了調查結果。
  • 調查問卷將根據客戶的要求進行客製化。

交付成果格式：

  • PowerPoint簡報
  • MS Excel

主要問題

  • 詳細的競爭格局趨勢
  • 管道分析
  • 符合新興療法條件的患者
  • 主要企業
  • 主要作用機制
  • 發布日期預測等。
  • 臨床試驗趨勢分析
  • 目標患者群
  • 試驗終點
  • 測試設計
  • 受試者招募標準等。
  • 未滿足的需求和機會
  • 目前主要療法的有效性
  • 未滿足需求的關鍵領域
  • 主要未滿足需求的市場規模估算
  • 目標產品概況
  • 屬性和級別
  • 醫生開立的處方
  • 預期患者佔有率
  • 關鍵意見領袖對領先新興療法的見解
  • 認知程度
  • 預期用途/治療方案
  • 以滿足重大未滿足需求的程度
  • KOL評論

目標國家

  • G8
    • 美國
    • EU5
      • 法國
      • 德國
      • 義大利
      • 西班牙
      • 英國
    • 日本
    • 中國

提及公司

  • JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
  • Genzyme, a Sanofi Company
  • REGENXBIO Inc.
  • Immusoft of CA, Inc.
  • Orchard Therapeutics

目錄

第1章 主要調查結果及分析師說明

  • 主要趨勢：市場概況、SWOT分析、商業性利益與風險等。

第2章 競爭情勢

  • 目前的治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 主要療法概述及關鍵意見領袖見解
  • 新興療法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 領先的新興療法 - 概述和關鍵意見領袖見解

第3章 產品屬性分析

  • 重點
  • 科學屬性
  • 商業性屬性
  • 產品定位

第4章 初步調查

  • 目前治療狀態
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療環境
  • 當前挑戰
  • 未滿足的需求
  • 新興療法
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療前景
  • 未滿足的需求和關鍵意見領袖的期望

第5章 未滿足的需求和TPP分析

  • 主要未滿足需求及新興療法的未來成就
  • TPP分析與KOL預期

第6章 監理與償付環境

第7章 附錄

簡介目錄

Hurler Syndrome (Mucopolysaccharidosis Type I) Emerging Therapy and TPP Insights

Thelansis's "Hurler Syndrome (Mucopolysaccharidosis Type I) Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026" provides a comprehensive analysis of the emerging competitive landscape, unmet needs, target product profiles (TPPs), trial designs, and KOL insights on key emerging therapies and key drug development opportunities in the indication.

Hurler Syndrome (Mucopolysaccharidosis Type I) Overview

Hurler syndrome is the most severe form of mucopolysaccharidosis type I, a rare inherited disorder in which a missing enzyme allows complex sugars to accumulate throughout the body, driving rapid, multisystem decline affecting the brain, skeleton, heart, and other organs from early infancy if untreated. Newborn screening in some regions has enabled earlier diagnosis, which matters given how quickly the disease progresses and how much outcomes depend on starting treatment before irreversible damage accumulates. Standard care centers on stem cell transplantation, often paired with enzyme replacement therapy, but this only partially addresses the disease and leaves many patients with lasting skeletal, cardiac, and other complications. Gene therapy is the field's most active area of investigation, pursued through two distinct approaches, one delivering a corrective gene directly into the nervous system and another modifying a patient's own blood stem cells outside the body before reinfusion. The former recently encountered a regulatory pause after a safety signal involving a rare tumor, while the latter has advanced furthest, completing enrollment in a registrational trial.

Key Highlights

  • In Germany, treated MPS Type I cases are projected to increase from 169 in 2025 to 181 by 2035.
  • MPS Type I is a rare inherited lysosomal storage disorder associated with progressive multisystem complications.
  • Early diagnosis and timely treatment are critical to slowing disease progression and improving outcomes.
  • Significant unmet need remains for therapies that provide long-term disease modification and improved quality of life.

Market Overview

  • The Italy MPS Type I market is projected to grow from $18M in 2025 to $38M by 2035.
  • Market growth is driven by:
  • Increasing adoption of enzyme replacement and emerging gene therapies
  • Improved diagnosis through newborn screening and genetic testing
  • Future growth will depend on the availability of curative and disease-modifying treatment options.

Insights driven by surveys with physician / key opinion leaders:

  • Survey findings are corroborated and enriched by insights from interviews with leading KOLs
  • Survey is customized based on client requirements

Deliverables format:

  • PowerPoint presentation
  • MS Excel

Key business questions answered:

  • Detailed emerging competitive landscape
  • Pipeline analysis
  • Target patients for emerging therapies
  • Key companies
  • Key mechanism of actions
  • Launch date estimates, etc.
  • Clinical trial landscape analysis
  • Target patient segments
  • Trial endpoints
  • Trial design
  • Recruitment criteria, etc.
  • Unmet Needs and Opportunities
  • Performance of key current therapies
  • Top areas of unmet needs
  • Opportunity sizing for key unmet needs
  • Target Product Profiles
  • Attributes and levels
  • Physician likelihood of prescribing
  • Expected patient shares
  • KOL insights on key emerging therapies
  • Level of awareness
  • Expected use / line of therapy
  • Extent to fulfil key unmet needs
  • KOL quotes

Countries Covered

  • G8
    • United States
    • EU5
      • France
      • Germany
      • Italy
      • Spain
      • U.K.
    • Japan
    • China

Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country

Companies Mentioned

  • JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
  • Genzyme, a Sanofi Company
  • REGENXBIO Inc.
  • Immusoft of CA, Inc.
  • Orchard Therapeutics

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risk, etc.

2. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key emerging therapies - profiles and KOL insights

3. Product Attribute Analysis

  • Key takeaways
  • Scientific attributes
  • Commercial attributes
  • Product positioning

4. Primary Market Research

  • Current treatment landscape
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Current challenges
  • Unmet needs
  • Emerging therapies
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Unmet needs and KOL expectations

5. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

6. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

7. Appendix (e.g., bibliography, methodology)