查看購物車
  • English
  • Japanese
封面
市場調查報告書
商品編碼
2058140

安格曼症候群（AS）：新型療法、未滿足的需求和TPP洞察報告，2026年

Angelman Syndrome (AS) - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026
出版日期: | 出版商: Thelansis Knowledge Partners | 英文 53 Pages | 商品交期: 2-3個工作天內

價格
簡介目錄

市場概覽

  • 預計到 2035 年，義大利的安格曼症候群市場規模將從約 2,800 萬美元成長到 1.95 億美元。
  • 市場成長受以下因素支撐：
  • 基因標靶治療的研發正在取得進展。
  • 診斷技術和患者識別方面的改進
  • 市場擴張預計將由罕見疾病的高附加價值治療方案推動。
  • 未來的成長取決於疾病修正治療和基因替代療法的商業化是否成功。

安格曼症候群（AS）的新治療方法和TPP見解

Thelansis 的「Angelman 症候群 (AS)：新型療法、未滿足的需求和 TPP 洞察報告，2026」對該適應症的關鍵新興治療方法和主要藥物發現機會進行了全面分析，包括新興的競爭格局、未滿足的需求、目標產品概況 (TPP)、試驗設計和關鍵意見領袖 (KOL) 的見解。

安格曼症候群（AS）概述

安格曼症候群是一種神經遺傳性疾病，由母系UBE3A基因表現缺失引起，導致泛素依賴性蛋白水解和突觸功能受損。此病表現為嚴重的智慧障礙、語言發展遲緩、共濟失調步態、癲癇發作以及典型的開朗性格。診斷需結合甲基化分析、UBE3A定序及染色體微陣列分析。癲癇發作頻率和功能障礙程度反映了疾病的嚴重程度。癲癇治療包括丙戊酸、左乙拉西坦和大麻二酚。大麻二酚對難治性肌陣攣性癲癇發作有效，但其對認知功能的鎮靜作用有限。標靶UBE3A反義轉錄本以恢復父系基因表現的反義寡核苷酸（ASO）療法目前正處於臨床試驗的最後階段。定期進行神經發育監測、支持性溝通和以家庭為中心的支援是終身生活品質管理的基礎。

主要亮點

  • 據預測，德國的安格曼症候群病例總數將從 2025 年的約 6,772 例增加到 2035 年的 6,896 例。
  • 安格曼症候群是一種罕見的遺傳性神經發育障礙，其特徵是嚴重的認知和運動障礙。
  • 患者會出現發育遲緩、言語障礙、癲癇發作和行為異常。
  • 由於能夠緩解疾病的治療方法有限，因此仍有很大的未滿足需求。
  • 新型基因療法和標靶神經系統治療方法正在改變醫療保健的未來。

基於對醫生和關鍵意見領袖（KOL）的調查得出的結論：

  • 透過對關鍵意見領袖 (KOL) 的訪談，我們獲得了更深入的見解，從而進一步豐富了研究成果。
  • 調查問卷將根據客戶的要求進行客製化。

交付成果格式：

  • PowerPoint簡報
  • MS Excel

主要問題

  • 詳細的競爭格局趨勢
  • 管道分析
  • 符合新興治療方法的患者
  • 大公司
  • 主要作用機制
  • 發布日期等的預測
  • 臨床試驗趨勢分析
  • 目標患者群
  • 試驗終點
  • 測試設計
  • 受試者招募標準等。
  • 未滿足的需求和機遇
  • 目前主要治療方法的有效性
  • 未滿足需求的關鍵領域
  • 估算主要未滿足需求的市場規模
  • 目標產品概況
  • 屬性和級別
  • 醫生開立的處方
  • 預期患者佔有率
  • 關鍵KOL洞察對領先新興治療方法的見解
  • 意識
  • 預期用途/處理線
  • 對主要未滿足需求的滿意度
  • KOL評論

目標國家

  • G8
    • 美國
    • EU5
      • 法國
      • 德國
      • 義大利
      • 西班牙
      • 英國
    • 日本
    • 中國

大公司

  • Ionis Pharmaceuticals, Inc.
  • Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
  • MavriX Bio, LLC
  • Neuren Pharmaceuticals Limited
  • Hoffmann-La Roche
  • Healx AI

目錄

第1章：主要調查結果和分析師說明

  • 主要趨勢：市場概況、SWOT分析、商業性利益與風險等。

第2章 競爭情勢

  • 目前的治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 主要治療方法概述及KOL洞察
  • 新興治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 領先的新興治療方法—概述和KOL洞察

第3章 產品屬性分析

  • 重點
  • 科學屬性
  • 商業性屬性
  • 產品定位

第4章：一級市場調查

  • 目前治療狀態
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療環境
  • 當前挑戰
  • 未滿足的需求
  • 新興治療方法
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療前景
  • 未滿足的需求和關鍵意見領袖的期望

第5章：未滿足的需求和TPP分析

  • 新興治療方法的主要未滿足需求和未來成就
  • TPP分析與KOL預期

第6章 監理與報銷環境

第7章附錄

簡介目錄

Angelman Syndrome (AS) Emerging Therapy and TPP Insights

Thelansis's "Angelman Syndrome (AS) Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026" provides a comprehensive analysis of the emerging competitive landscape, unmet needs, target product profiles (TPPs), trial designs, and KOL insights on key emerging therapies and key drug development opportunities in the indication.

Angelman Syndrome (AS) Overview

Angelman Syndrome is a neurogenetic disorder caused by loss of maternal UBE3A expression, impairing ubiquitin-mediated protein degradation and synaptic function. It presents with severe intellectual disability, absent speech, ataxic gait, seizures, and a characteristically happy demeanor. Diagnosis combines methylation analysis, UBE3A sequencing, and chromosomal microarray; seizure burden and functional impairment reflect severity. Seizure management incorporates valproate, levetiracetam, and cannabidiol, the latter offering efficacy in refractory myoclonic episodes with limited cognitive sedation. ASO therapies targeting UBE3A antisense transcripts to restore paternal gene expression are in advanced clinical trials. Regular neurodevelopmental monitoring, augmentative communication, and family-centred support underpin lifelong quality-of-life management.

Key Highlights

  • In Germany, total prevalent Angelman syndrome cases are projected to increase from approximately 6,772 in 2025 to 6,896 by 2035.
  • Angelman syndrome remains a rare genetic neurodevelopmental disorder associated with severe cognitive and motor impairment.
  • Patients experience developmental delays, speech impairment, seizures, and behavioral abnormalities.
  • Significant unmet need persists due to limited disease-modifying treatment options.
  • Emerging gene therapies and targeted neurological treatments are transforming the future treatment landscape.

Market Overview

  • The Italy Angelman syndrome market is projected to grow from approximately $28 MN to $195 MN by 2035.
  • Market growth is supported by:
  • Increasing development of gene-targeted therapies
  • Improved diagnosis and patient identification
  • Market expansion is expected to be driven by high-value rare disease treatments.
  • Future growth will depend on successful commercialization of disease-modifying and gene replacement therapies.

Insights driven by surveys with physician / key opinion leaders:

  • Survey findings are corroborated and enriched by insights from interviews with leading KOLs
  • Survey is customized based on client requirements

Deliverables format:

  • PowerPoint presentation
  • MS Excel

Key business questions answered:

  • Detailed emerging competitive landscape
  • Pipeline analysis
  • Target patients for emerging therapies
  • Key companies
  • Key mechanism of actions
  • Launch date estimates, etc.
  • Clinical trial landscape analysis
  • Target patient segments
  • Trial endpoints
  • Trial design
  • Recruitment criteria, etc.
  • Unmet Needs and Opportunities
  • Performance of key current therapies
  • Top areas of unmet needs
  • Opportunity sizing for key unmet needs
  • Target Product Profiles
  • Attributes and levels
  • Physician likelihood of prescribing
  • Expected patient shares
  • KOL insights on key emerging therapies
  • Level of awareness
  • Expected use / line of therapy
  • Extent to fulfil key unmet needs
  • KOL quotes

Countries Covered

  • G8
    • United States
    • EU5
      • France
      • Germany
      • Italy
      • Spain
      • U.K.
    • Japan
    • China

Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country

Companies Mentioned

  • Ionis Pharmaceuticals, Inc.
  • Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
  • MavriX Bio, LLC
  • Neuren Pharmaceuticals Limited
  • Hoffmann-La Roche
  • Healx AI

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risk, etc.

2. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key emerging therapies - profiles and KOL insights

3. Product Attribute Analysis

  • Key takeaways
  • Scientific attributes
  • Commercial attributes
  • Product positioning

4. Primary Market Research

  • Current treatment landscape
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Current challenges
  • Unmet needs
  • Emerging therapies
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Unmet needs and KOL expectations

5. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

6. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

7. Appendix (e.g., bibliography, methodology)