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市場調查報告書
商品編碼
2034254

斯特格氏黃斑失養症：新型療法、未滿足的需求和TPP洞察報告，2026年

Stargardt Disease - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026
出版日期: | 出版商: Thelansis Knowledge Partners | 英文 54 Pages | 商品交期: 2-3個工作天內

價格
簡介目錄

市場概覽

  • 目前，斯特格氏黃斑失養症市場規模小規模，主要集中在支持性治療領域。預計到2025年，市場規模將達到4,670萬美元，現有細分市場略有萎縮，但由於新產品的上市，整體市場可望擴張。
  • 在初期階段，支持性治療將佔據主導地位，每年支出將達到 4,600 萬至 4,700 萬美元（2025-2028 年），但隨著新治療方法獲得市場佔有率，預計到 2035 年，這一數字將下降到 2,500 萬美元。
  • 預計從2030年起，正在研發的治療方法將產生可觀的整體收入，具體而言：
  • AAVB-039 正成為主要的收入來源（到 2035 年約為 15 億美元）。
  • 預計到 2035 年，OCU410ST 的銷售額將達到 3.2 億美元。
  • ALK-001 和 Emixustat 也越來越受歡迎。
  • 整體市場正從低價值、分散的市場轉變為高成長、創新主導的市場，其中基因療法和細胞療法正在推動價值呈指數級成長。

斯特格氏黃斑失養症：新興治療方法和TPP見解

Thelansis 的《斯特格氏黃斑失養症：新興治療方法、未滿足的需求和 TPP 洞察報告 - 2026》對該適應症的關鍵新興治療方法和主要藥物發現機會進行了全面分析，包括新興的競爭格局、未滿足的需求、目標產品概況 (TPP)、試驗設計和關鍵意見領袖 (KOL) 的見解。

斯特格氏黃斑失養症概述

斯特格氏黃斑失養症(STGD1) 是最常見的遺傳性青少年黃斑部病變病變，主要由 ABCA4 基因的體染色體隱性突變所引起。這種缺陷抑制了維生素 A 衍生物的轉運，導致類視色素化合物（脂褐素）在視網膜色素上皮 (RPE) 中毒性累積。

由此導致的代謝功能障礙會引起進行性性黃斑萎縮和繼發性感光細胞變性，臨床表現為中心視力喪失、色覺障礙和暗適應障礙，通常始於兒童或青春期。

光學同調斷層掃描(OCT) 和眼底螢光(FAF) 等先進影像技術用於診斷，可顯示特徵性視網膜斑塊和黃斑部變薄。

目前尚無核准的疾病修正治療，治療主要以症狀治療為主。然而，治療前景正在迅速發展，視覺循環調節劑、基因療法和細胞療法等研究階段的方法正在探索中，所有這些方法都旨在抑制毒性代謝物的積累並維持視網膜功能。

主要亮點

  • 儘管斯特格氏黃斑失養症的新患者數量相對較少，但從 2025 年的 582 例穩步增加到 2035 年的 622 例，反映出診斷和基因篩檢的逐步改善。
  • 據估計，到 2025 年受影響的人數為 27,426 人，預計到 2035 年將增加到 29,343 人，這凸顯了該疾病的慢性進行性性。
  • 接受治療的患者人數仍然很高（治療率為 89%），預計將從 2025 年的 24,409 人增加到 2035 年的 26,116 人。這主要是由於獲得支持性護理和新治療方法的機會增加。
  • 女性（62%）比男性（38%）更為普遍，而且這一趨勢在整個預測期內保持不變。
  • 雖然該疾病的負擔影響所有年齡層的人群，但中老年人（40-70 歲）的盛行率更高，這反映了該疾病隨時間推移的累積進展。
  • 儘管目前已有治療方法，但現有治療方法無法解決潛在的遺傳原因，也無法阻止疾病進展，因此仍存在巨大的未滿足需求。

基於對醫生和關鍵意見領袖（KOL）的調查得出的結論：

  • 透過對關鍵意見領袖 (KOL) 的訪談，我們獲得了更多見解，從而進一步完善了調查結果。
  • 調查問卷將根據客戶的要求進行客製化。

交付成果格式：

  • PowerPoint簡報
  • MS Excel

主要問題

  • 詳細的競爭格局趨勢
  • 管道分析
  • 符合新興治療方法的患者
  • 主要企業
  • 主要作用機制
  • 發布日期等的預測
  • 臨床試驗趨勢分析
  • 目標患者群
  • 試驗終點
  • 測試設計
  • 受試者招募標準等。
  • 未滿足的需求和機遇
  • 目前主要治療方法的有效性
  • 未滿足需求的關鍵領域
  • 估算主要未滿足需求的市場規模
  • 目標產品概況
  • 屬性和級別
  • 醫生開立的處方
  • 預期患者佔有率
  • 關鍵KOL洞察對領先新興治療方法的見解
  • 意識
  • 預期用途/處理線
  • 對主要未滿足需求的滿意度
  • KOL評論

目標國家

  • G8
    • 美國
    • EU5
      • 法國
      • 德國
      • 義大利
      • 西班牙
      • 英國
    • 日本
    • 中國

大公司

  • Sanofi
  • Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • AAVantgarde Bio Srl
  • Ray Therapeutics, Inc.
  • Ocugen
  • Splice Bio
  • Heronova Pharmaceuticals
  • Belite Bio, Inc
  • Ascidian Therapeutics, Inc
  • VeonGen Therapeutics GmbH
  • Astellas Pharma Global Development, Inc.

目錄

第1章：主要調查結果及分析師說明

  • 主要趨勢：市場概況、SWOT分析、商業性利益與風險等。

第2章 競爭情勢

  • 目前的治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 主要治療方法概述及KOL洞察
  • 新興治療方法
  • 重點
  • 診斷和治療過程/演算法
  • 領先的新興治療方法－概述及關鍵意見領袖的見解

第3章 產品屬性分析

  • 重點
  • 科學屬性
  • 商業性屬性
  • 產品定位

第4章：初步調查

  • 目前治療狀態
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療環境
  • 當前挑戰
  • 未滿足的需求
  • 新興治療方法
  • 主要治療方法與目標患者族群的比較
  • 主要特點和優勢
  • 未來治療前景
  • 未滿足的需求和關鍵意見領袖的期望

第5章：未滿足的需求和TPP分析

  • 新興治療方法的主要未滿足需求和未來成就
  • TPP分析與KOL預期

第6章 監理與報銷環境

第7章附錄

簡介目錄

Stargardt Disease Emerging Therapy and TPP Insights

Thelansis's "Stargardt Disease Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026" provides a comprehensive analysis of the emerging competitive landscape, unmet needs, target product profiles (TPPs), trial designs, and KOL insights on key emerging therapies and key drug development opportunities in the indication.

Stargardt Disease Overview

Stargardt disease (STGD1) is the most common form of inherited juvenile macular degeneration, primarily caused by autosomal recessive mutations in the ABCA4 gene. This defect disrupts the transport of vitamin A derivatives, leading to toxic accumulation of bisretinoid compounds (lipofuscin) within the retinal pigment epithelium (RPE).

The resulting metabolic dysfunction drives progressive macular atrophy and secondary photoreceptor degeneration, clinically manifesting as loss of central vision, impaired color perception, and difficulty with dark adaptation, typically presenting in childhood or adolescence.

Diagnosis is supported by advanced imaging modalities such as optical coherence tomography (OCT) and fundus autofluorescence (FAF), which reveal characteristic retinal flecks and macular thinning.

Currently, there are no approved disease-modifying therapies, and management is largely supportive. However, the therapeutic landscape is evolving rapidly, with investigational approaches including visual cycle modulators, gene therapies, and cell-based treatments aimed at reducing toxic metabolite accumulation and preserving retinal function.

Key Highlights

  • The incident Stargardt disease population is relatively small but steadily increasing, from 582 cases in 2025 to 622 cases by 2035, reflecting gradual improvements in diagnosis and genetic screening.
  • The prevalent population is estimated at 27,426 cases in 2025, increasing to 29,343 by 2035, highlighting the chronic and progressive nature of the disease.
  • The treated patient population remains high (89% treatment rate), increasing from 24,409 patients in 2025 to 26,116 by 2035, largely driven by supportive care and emerging therapy access.
  • A female predominance (62%) is observed compared to males (38%), consistent across the forecast period.
  • Disease burden spans across age groups but shows higher prevalence in middle-aged and older cohorts (40-70 years), reflecting cumulative disease progression over time.
  • Despite treatment availability, there remains a significant unmet need, as current therapies do not address the underlying genetic cause or halt disease progression.

Market Overview

  • The Stargardt disease market is currently small and largely supportive-care driven, with total market size estimated at $46.7M in 2025, projected to decline slightly in legacy segments but expand overall with pipeline entry.
  • Supportive therapies dominate early years, contributing $46-47M annually (2025-2028), but decline to $25M by 2035 as novel therapies gain share.
  • Pipeline therapies collectively generate substantial revenue post-2030, with:
  • AAVB-039 emerging as a dominant contributor (~$1.5Bn by 2035)
  • OCU410ST reaching $320M by 2035
  • ALK-001 and Emixustat also showing steady uptake
  • The total market transitions from a low-value, fragmented landscape to a high-growth, innovation-driven market, with gene and cell therapies driving exponential value expansion.

Insights driven by surveys* with physician / key opinion leaders:

  • Survey findings are corroborated and enriched by insights from interviews with leading KOLs
  • Survey is customized based on client requirements

Deliverables format:

  • PowerPoint presentation
  • MS Excel

Key business questions answered:

  • Detailed emerging competitive landscape
  • Pipeline analysis
  • Target patients for emerging therapies
  • Key companies
  • Key mechanism of actions
  • Launch date estimates, etc.
  • Clinical trial landscape analysis
  • Target patient segments
  • Trial endpoints
  • Trial design
  • Recruitment criteria, etc.
  • Unmet Needs and Opportunities
  • Performance of key current therapies
  • Top areas of unmet needs
  • Opportunity sizing for key unmet needs
  • Target Product Profiles
  • Attributes and levels
  • Physician likelihood of prescribing
  • Expected patient shares
  • KOL insights on key emerging therapies
  • Level of awareness
  • Expected use / line of therapy
  • Extent to fulfil key unmet needs
  • KOL quotes

Countries Covered

  • G8
    • United States
    • EU5
      • France
      • Germany
      • Italy
      • Spain
      • U.K.
    • Japan
    • China

Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country

Companies Mentioned

  • Sanofi
  • Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • AAVantgarde Bio Srl
  • Ray Therapeutics, Inc.
  • Ocugen
  • Splice Bio
  • Heronova Pharmaceuticals
  • Belite Bio, Inc
  • Ascidian Therapeutics, Inc
  • VeonGen Therapeutics GmbH
  • Astellas Pharma Global Development, Inc.

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risk, etc.

2. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key emerging therapies - profiles and KOL insights

3. Product Attribute Analysis

  • Key takeaways
  • Scientific attributes
  • Commercial attributes
  • Product positioning

4. Primary Market Research

  • Current treatment landscape
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Current challenges
  • Unmet needs
  • Emerging therapies
  • Key therapies vs. focused patient segment
  • Key attributes and benefits
  • Futures treatment landscape
  • Unmet needs and KOL expectations

5. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

6. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

7. Appendix (e.g., bibliography, methodology)