查看購物車
  • Simplified Chinese
  • English
  • Japanese
  • Korean
封面
市場調查報告書
商品編碼
1866189

無腺相關病毒（AAV）系統、基於脂質奈米顆粒（LNP）的基因編輯、病毒樣顆粒和直接體內基因編程－技術、研發管線和市場展望（2025-2045）

AAV-Free Systems, LNP-Enabled Editing, Virus-Like Particles & Direct In-Body Gene Programming - Technology, Pipeline & Market Outlook 2025-2045
出版日期: | 出版商: Mellalta Meets LLP | 英文 200 Pages | 商品交期: 7-10個工作天內

價格
簡介目錄

執行摘要/概述

體內基因治療正進入第二次革命：

我們正在超越腺相關病毒（AAV），轉向可編程、可重複給藥、組織特異性和免疫沉默的平台，從而實現直接的體內基因編輯、替換和調控。

核心創新轉折點：

固定有效載荷 → 體內可給藥可程式基因組軟體

關鍵驅動因素：

  • 改良的基因編輯工具（鹼基替換、引子、表觀基因組寫入技術）
  • 脂質奈米顆粒 (LNP) 和外泌體模擬遞送技術的突破
  • 安全的全身性遞送以取代病毒穩態
  • 即用型和劑量可調給藥
  • 多重器官基因組存取（中樞神經系統、肌肉、肝臟、免疫系統）

關鍵治療目標

  • 治療罕見疾病和單基因疾病
  • 在基因層面治療常見疾病（心血管代謝疾病、肝病）、神經系統疾病疾病）
  • 體內細胞療法的實現（CAR-T細胞療法的體內給藥）
  • 精準器官再生技術的發展

全球市場預測

  • 2024年:約100億～120億美元
  • 2030年:550億～750億美元
  • 2040年:1,500億美元多
  • 2045年:3000億美元以上

技術概述

主要遞送方式：機制及依類別劃分的實例

  • 脂質奈米顆粒（LNP）：脂質載體（RNA、DNA、蛋白質）：Moderna、Beam、Intellia、輝瑞
  • 聚合物奈米顆粒：可生物降解基因載體：Verve、Scribe合作項目
  • 病毒樣顆粒（VLP）：無病毒基因組遞送：VLP治療學，Prime VLP 系統
  • 設計型外泌體：生物隱形傳遞：Evox、Codiak 智慧財產權平台
  • 混合系統：LNP + 勝肽 + 標靶配體：Precision Biosciences、Sana
  • 噬菌體衍生載體：下一代病毒穿梭載體：部分先鋒公司 + 學術機構

編輯與調控酬載

  • CRISPR/Cas 變體（Cas9、Cas12、CasX）
  • 鹼基編輯技術
  • Prime 編輯器
  • 表觀遺傳編輯器（CRISPRoff、dCas9-KRAB、基因沉默）
  • RNA 編輯器（ADAR 系統）
  • CRISPR 轉座酶插入系統
  • 寡核苷酸定向基因調控（siRNA、ASO、saRNA）

技術限制與創新

  • 組織標靶配體
  • 免疫隱蔽脂質庫
  • 基於機器學習的脂質篩選
  • 瞬時編輯器暴露視窗（安全性）
  • 自耗竭編輯器
  • 單次注射迴路再活化系統

應用

  • 罕見遺傳疾病：血友病、杜氏肌肉營養不良症、代謝失調
  • 常見疾病：心血管代謝基因編輯（PCSK9、ANGPTL3）
  • 腫瘤學：體內CAR-T療法、免疫重編程
  • 中樞神經系統：亨丁頓舞蹈症、肌萎縮側索硬化症、阿茲海默症風險基因
  • 血液學：體外重編程與體外編輯
  • 再生醫學：纖維化逆轉，肝細胞再生
  • 老化與長壽：Klotho基因、端粒酶與粒線體生物合成

目錄

第1章 簡介

  • 從AAV到可程式系統的演變
  • 技術採納曲線
  • 臨床加速訊號

第2章 生物學和機制的基礎

  • 細胞進入和內體逃逸
  • 瞬時與持久編輯模型
  • 脫靶效應與基因組穩定性控制
  • 免疫耐受性和AAV抗藥性繞過

第3章 遞送技術

  • 脂質奈米顆粒工程學
  • 聚合物奈米載體
  • 人工外泌體系統
  • 以病毒樣顆粒（VLP）為基礎的貨物遞送
  • 混合合成生物系統
  • 非病毒中樞神經系統穿透圖譜

第4章 遺傳基因編輯Toolkit

  • CRISPR 類別和下一代編輯器
  • 鹼基編輯與引子編輯的臨床前景
  • 體內表觀基因組重編程
  • 自限性基因迴路
  • 大規模基因傳遞的突破

第5章 臨床性形勢

  • 後期項目
  • 中期項目
  • 早期研發管線與學術途徑
  • 新興安全性概況
  • 標靶組織架構

第6章 市場分析

  • 以治療方式和適應症劃分的潛在市場規模
  • 不斷變化的定價和報銷

第7章 競爭情形

  • 科技的原型
  • 聯盟和授權矩陣
  • M&A的可能性

第8章 預測和Scenario

  • 基準情景
  • 加速部署情景
  • 供應鏈約束情景

第9章 未來預測

  • 基於體內模擬的劑量優化
  • 基因重編程實現器官再生
  • 基因治療+人工智慧健康孿生整合

第10章 附錄

簡介目錄

Executive Summary / Description

In-vivo gene therapy is entering a second revolution:

moving beyond AAV to programmable, redosable, tissue-precise, immune-silent platforms capable of editing, replacing, or modulating genes directly inside the body.

Core innovation shift:

Fixed payload -> programmable genomic software delivered in vivo.

Critical drivers:

  • Improved gene editors (base, prime, epigenome writers)
  • LNP and exosome-mimetic delivery breakthroughs
  • Safe systemic delivery replacing viral permanence
  • Off-the-shelf, titratable dosing
  • Multi-organ genome access (CNS, muscle, liver, immune system)

Primary therapeutic goals

  • Treat rare & monogenic diseases
  • Reverse common diseases at genotype-level (cardiometabolic, liver, neuro)
  • Enable in-body cell therapy (CAR-T in vivo)
  • Engineer precision organ regeneration

Global Market Forecast

  • 2024: ~$10-12B
  • 2030: $55-75B
  • 2040: >$150B
  • 2045: $300B+

Technology Understanding

Key Delivery Modalities: Category with Mechanism and Examples

  • LNPs : Lipid carriers (RNA, DNA, protein) : Moderna, Beam, Intellia, Pfizer
  • Polymer nanoparticles : Biodegradable gene carriers : Verve, Scribe partnerships
  • Virus-like particles (VLPs) : Delivery without viral genome : VLP Therapeutics, Prime VLP systems
  • Engineered exosomes : Bio-stealth delivery : Evox, Codiak IP heritage
  • Hybrid systems : LNP + peptides + targeting ligands : Precision Biosciences, Sana
  • Bacteriophage-derived vectors : Next-gen viral shuttles : Select pioneers + academia

Editing & Modulation Payloads

  • CRISPR/Cas variants (Cas9, Cas12, CasX)
  • Base editors
  • Prime editors
  • Epigenetic editors (CRISPRoff, dCas9-KRAB, gene silencing)
  • RNA editors (ADAR systems)
  • CRISPR-transposase insertion systems
  • Oligonucleotide gene modulation (siRNA, ASO, saRNA)

Engineering Constraints & Innovations

  • Tissue targeting ligands
  • Immune stealth lipid libraries
  • Machine-learning lipid screening
  • Transient editor exposure windows (safety)
  • Self-disappearing editors
  • Single-infusion circuit-reactivation systems

Applications Spectrum

  • Rare genetic diseases : Hemophilia, DMD, metabolic disorders
  • Common diseases : Cardiometabolic gene edits (PCSK9, ANGPTL3)
  • Oncology : In-vivo CAR-T, immune rewiring
  • CNS : Huntington's, ALS, Alzheimer's risk genes
  • Hematology : In-body reprogramming vs ex-vivo editing
  • Regenerative Medicine : Fibrosis reversal, hepatocyte regeneration
  • Aging & Longevity : Klotho, telomerase, mitochondrial biogenesis

Table of Content

1. Introduction

  • 1.1 Evolution from AAV to programmable systems
  • 1.2 Technology adoption curve
  • 1.3 Clinical acceleration signals

2. Biology & Mechanistic Basis

  • 2.1 Cell entry and endosomal escape
  • 2.2 Transient vs permanent editing models
  • 2.3 Off-target & genomic stability controls
  • 2.4 Immune tolerance & AAV resistance bypass

3. Delivery Technologies

  • 3.1 Lipid nanoparticle engineering
  • 3.2 Polymer nanocarriers
  • 3.3 Engineered exosomal systems
  • 3.4 VLP-based cargo delivery
  • 3.5 Hybrid synthetic-biologic systems
  • 3.6 Non-viral CNS penetration maps

4. Gene Editing Toolkit

  • 4.1 CRISPR classes & next-gen editors
  • 4.2 Base & prime editing clinical horizon
  • 4.3 Epigenome rewiring in vivo
  • 4.4 Self-limiting gene circuits
  • 4.5 Large-gene delivery breakthroughs

5. Clinical Landscape

  • 5.1 Late-stage assets
  • 5.2 Mid-stage programs
  • 5.3 Early pipeline & academic pathways
  • 5.4 Safety profiles emerging
  • 5.5 Target tissue landscape

6. Market Analysis

  • 6.1 TAM by modality and indication cluster
  • 6.2 Pricing & reimbursement evolution

7. Competitive Landscape

  • 7.1 Technology archetypes
  • 7.2 Partnering & licensing matrix
  • 7.3 M&A potential

8. Forecast & Scenarios

  • 8.1 Base case
  • 8.2 Accelerated adoption
  • 8.3 Supply-chain constrained scenario

9. Future Outlook

  • 9.1 In-vivo -> in-silico dosing optimization
  • 9.2 Organ regeneration via gene rewiring
  • 9.3 Gene therapy + AI health twin integration

10. Appendix